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지난 10월 14일 롯데호텔 서울에서 개최된 2026 KIC(KoNECT International Conference) ‘Transforming the Regulatory Landscape through Innovation and Global Alignment’ 세션에서 서울대학교 신주영 교수가 ⌈Emerging Regulatory Trends for AI and Real-World Data in Drug Development⌋를 주제로 발표했습니다. 이번 세션에서는 식약처 연구과제로 추진 중인 신기술 및 신개념 의약품 임상시험 가이드라인 개발 현황과 AI, RWE 분야에서 국내 규제가 어디까지 고려되고 있는지 소개했습니다.

 

신기술 의약품을 위한 규제 체계, 가이드라인 10종으로 시작

기존 의약품 개발 가이드라인은 무작위배정 임상시험과 합성의약품을 중심으로 마련되어 있어 AI와 RWE, 디지털 융합 제품의 특성을 충분히 반영하기 어렵습니다. 발표에서는 기술과 질환, 사용 맥락에 맞춘 별도의 평가 기준이 필요하다고 설명했습니다.

신주영 교수 연구팀은 식약처의 신기술 및 신개념 의약품 가이드라인 개발 사업을 통해 2026년 핵심 가이드라인 10종을 개발하고, 2027년부터 2029년까지 30종 이상의 중장기 로드맵을 수립하고 있습니다. 2026년 개발 대상은 AI 활용 의약품 개발, RWE 기반 저용량 제형과 복합제, 약물상호작용 평가, 퇴행성 신경질환 질병조절치료제, 의약품과 디지털기기의 복합 사용, 표적항암제와 치료용 방사성의약품입니다. 연구팀은 핵심 가이드라인을 먼저 마련한 뒤 세부 주제를 추가하는 방식으로 중장기 로드맵을 구성했습니다.

우선순위는 해외 문서와의 갭 분석과 업계 수요조사로 정했습니다. 국내 문서가 없는 경우(Type 1), 최신 기술과 국제 동향을 반영하지 못한 경우(Type 2), 원칙 수준에 머무른 경우(Type 3), 해외에도 없지만 국내 환경상 먼저 필요한 경우(Type 4)로 분류했으며, 예시로 제시된 항목은 모두 Type 1이었습니다. 41명의 업계 담당자가 응답한 수요 조사에서는 최대 3개 선택이 가능한 조건에서 RWD/RWE 56.1%, 혁신 임상시험 설계·운영 53.7%, AI/ML 51.2% 순으로 가이드라인 수요가 높았습니다.

AI를 활용하는 의약품 개발의 주요 심사 항목은

국내에서는 2024년 「의약품 개발 시 인공지능 활용 안내서」와 사례집이 발간됐습니다. AI 모델 위험 평가, 심사자료의 범위와 모델 변경관리 기준을 추가로 구체화해야 할 항목으로 제시했는데요. 해외 6개 기관(FDA, EMA, PMDA, MHRA, ICH, WHO)의 문서 18건을 분석한 규제 동향 사례집은 2026년 6월 완성됐으며, AI 도입 사례집과 AI 기반 의약품 개발 고려사항도 마련하고 있었습니다.

발표에서는 AI가 임상시험 평가변수나 바이오마커 평가에 사용된 해외 규제 검토 사례 6건을 소개했습니다.

신기술 의약품을 위한 규제 체계, 가이드라인 10종으로 시작

기존 의약품 개발 가이드라인은 무작위배정 임상시험과 합성의약품을 중심으로 마련되어 있어 AI와 RWE, 디지털 융합 제품의 특성을 충분히 반영하기 어렵습니다. 발표에서는 기술과 질환, 사용 맥락에 맞춘 별도의 평가 기준이 필요하다고 설명했습니다.

신주영 교수 연구팀은 식약처의 신기술 및 신개념 의약품 가이드라인 개발 사업을 통해 2026년 핵심 가이드라인 10종을 개발하고, 2027년부터 2029년까지 30종 이상의 중장기 로드맵을 수립하고 있습니다. 2026년 개발 대상은 AI 활용 의약품 개발, RWE 기반 저용량 제형과 복합제, 약물상호작용 평가, 퇴행성 신경질환 질병조절치료제, 의약품과 디지털기기의 복합 사용, 표적항암제와 치료용 방사성의약품입니다. 연구팀은 핵심 가이드라인을 먼저 마련한 뒤 세부 주제를 추가하는 방식으로 중장기 로드맵을 구성했습니다.

우선순위는 해외 문서와의 갭 분석과 업계 수요조사로 정했습니다. 국내 문서가 없는 경우(Type 1), 최신 기술과 국제 동향을 반영하지 못한 경우(Type 2), 원칙 수준에 머무른 경우(Type 3), 해외에도 없지만 국내 환경상 먼저 필요한 경우(Type 4)로 분류했으며, 예시로 제시된 항목은 모두 Type 1이었습니다. 41명의 업계 담당자가 응답한 수요 조사에서는 최대 3개 선택이 가능한 조건에서 RWD/RWE 56.1%, 혁신 임상시험 설계·운영 53.7%, AI/ML 51.2% 순으로 가이드라인 수요가 높았습니다.

AI를 활용하는 의약품 개발의 주요 심사 항목은

국내에서는 2024년 「의약품 개발 시 인공지능 활용 안내서」와 사례집이 발간됐습니다. AI 모델 위험 평가, 심사자료의 범위와 모델 변경관리 기준을 추가로 구체화해야 할 항목으로 제시했는데요. 해외 6개 기관(FDA, EMA, PMDA, MHRA, ICH, WHO)의 문서 18건을 분석한 규제 동향 사례집은 2026년 6월 완성됐으며, AI 도입 사례집과 AI 기반 의약품 개발 고려사항도 마련하고 있었습니다.

발표에서는 AI가 임상시험 평가변수나 바이오마커 평가에 사용된 해외 규제 검토 사례 6건을 소개했습니다.

사례	AI 활용 주제	규제 반응과 쟁점
AIDA (AstraZeneca/Evinova)	심혈관 임상시험의 주요 사망 사건 탐지 및 판정 자동화	FDA ISTAND 적격성 평가 계획 승인
EASTMAN-PASI (Janssen)	환자가 스마트폰으로 촬영한 병변에서 PASI 산출	사용 맥락을 좁혀 검토했으며 모델 성능 자료 보완 필요
AI-COA (Deliberate Solutions)	면담 중 음성, 표정 등으로 우울·불안 점수 산출	평가자 간 변동성 감소 목적, FDA ISTAND 개발의향서 (LOI) 수락
HF-NLP (Brigham and Women’s)	퇴원 요약지를 읽고 심부전 입원 판정	외부 검증에서 4,060건 중 477건(12%)이 임상사건위원회 판정과 불일치해 독립 검증과 불일치 사례의 처리방식이 주요 검토사항
MesoNet/HCCnet (Owkin)	병리 슬라이드로 환자별 예후 점수 산출	EMA는 추가 개발을 지원하는 지지서한을 발행. 전향적 검증과 모델 성능 변화 관리 등 후속 근거 필요
PROCOVA (Unlearn.AI)	디지털 트윈 예후 점수를 공변량으로 활용	EMA가 정해진 사용 맥락에서 적격성 인정. FDA에서는 공변량 보정 가이드라인에 따라 개별 개발계획에서 검토

규제기관은 각 사례에서 AI의 사용 범위, 검증자료의 독립성, 전향적 검증 여부와 모델 성능 관리계획을 확인했습니다. 규제 판단에 미치는 영향이 클수록 요구되는 검증 수준도 높아졌습니다.

국내 제약사의 AI 활용은 내부 업무 지원에 가장 많이 집중돼 있었습니다. 제약사 15곳의 응답자 16명을 조사한 결과, 내부 업무 효율화가 11건으로 가장 많았고 신약 탐색과 비임상이 8건, 임상시험, CMC, 약물감시가 각각 5건이었습니다. AI 전담 조직이 없다는 응답은 56%였습니다.

저용량 제형과 복합제의 RWE 활용 기준

2023년 건강보험 청구자료 기준으로 분할 가능한 정제의 16.1%가 쪼개어 처방되고, 그 중 62.4%는 반 정으로 처방됩니다. 분할 처방 비율이 가장 높은 약물은 디곡신(85.7%), 슈도에페드린(81.7%), 케토디펜(81.3%) 순입니다. 적합한 저용량 제형이 없어 정제 분할이나 격일 투여 같은 비공식적인 용량 조절이 이뤄지고 있다는 의미인데요.

해외는 이미 RWE를 허가 과정에서 활용합니다. 미국은 실사용 패턴과 안전성의 보조 근거로 RWE를 사용하고, 일본은 공지신청 제도로 문헌, 해외 허가 실적, 임상 사용 경험이 널리 인정되면 임상시험의 전부 또는 일부를 생략하며, 중국은 용량이나 투여 경로 변경에 RWD/RWE 제출을 허용합니다. 반면 국내는 저용량 제형 개발에 RWD를 활용한 사례가 제한적입니다. 복합제도 국내 병용 경험과 안전성이 RWD로 충분히 확인되면 일부 임상 자료를 대체할 수 있지만, 병용 처방 데이터만으로는 부족합니다. 적응증 확대와 허가 변경에는 RWD/RWE를 활용하는 기준, 데이터 품질 관리 기준, 제출 표준과 심사 절차는 구체적인 가이드라인이 없는 상태입니다.

저용량 제형 가이드라인은 규제 벤치마킹, RWD/RWE 활용 전략, 사례 기반 검증, 전문가 검증의 4단계로 개발됩니다. 초안은 국내외 허가 규정에 더해 RWE 활용 시 고려사항(적용 범위, 데이터원 선정, 타당성 평가, 연구 설계)과 사례 연구까지 담았고, 산업계와 규제기관이 함께 쓰는 ‘RWE 기반 정보 자원’을 만드는 것이 목표입니다.

SetlaSquare Insight: 저용량 제형 개발을 위한 RWE 활용 전략

AI와 RWE를 규제 목적으로 활용하려면 사용 범위와 검증 방법을 구체적으로 제시해야 합니다. 해외 AI 심사 사례에서는 사용 범위, 검증자료의 독립성, 전향적 검증과 성능 관리계획 등이 주요 쟁점이었고, 국내 가이드라인도 이 항목을 구체화하는 방향으로 개발되고 있습니다.

저용량 제형 가이드라인이 마련되면 개발 초기부터 청구자료를 활용해 처방 양상을 파악하고, 연구질문에 적합한 자료원과 연구 대상자, 대조군 및 결과변수를 정의하는 방식으로 RWE 생성 전략을 구체화할 수 있습니다. 이 과정에서는 자료원의 적합성, 비뚤림과 교란요인, 결과변수의 타당성을 함께 검토해야 합니다.

“셀타스퀘어는 최신 규제 기준을 반영하여, RWD 연구계획과 추가 근거 생성 전략을 구체화합니다.”